Les médecins sont-ils autorisés à proposer des thérapies non prouvées ou même clairement fausses ?

Des erreurs politiques telles que DSHEA et NCCAM sont beaucoup plus faciles à comprendre et, devraient-le, à prévenir, si nous comprenons clairement cela.

Si nous voulons être efficaces pour promouvoir la médecine scientifique et contenir les approches non scientifiques et les thérapies inefficaces ou dangereuses, nous devons être conscients des limites des arguments scientifiques et factuels pour persuader les suspects et les juges, ainsi que le grand public. Bien que la science et les faits de la connaissance et de l’investigation scientifiques doivent être le fondement de notre approche médicale, ils ne sont pas toujours les moyens les plus efficaces pour défendre cette approche, même auprès de nos collègues et encore moins auprès des citoyens, des politiciens et des professionnels du droit. qui contrôle en fin de compte le type d’influence et de surveillance que le gouvernement exerce sur la médecine. Les non-scientifiques ont tendance à considérer les débats sur la réglementation des MCP en termes de droits individuels, de protection des consommateurs, de vérité dans la publicité, de concurrence loyale sur le marché et d’autres cadres politiques et philosophiques qui sont aussi importants , voire plus importants, pour comme la question de savoir ce qui est réellement vrai à propos des MCA et si des thérapies particulières également ou nuisent. 

Dans cette série d’essais, j’examinerai les lois et règlements concernant les MCA principalement de ces points de vue. Les types de questions qui se posent au cours de ce processus peuvent initialement sembler étranges à ceux d’entre nous habitués à mettre directement l’accent sur les faits et les preuves pertinentes. Les médecins sont-ils autorisés à proposer des thérapies non prouvées ou même clairement fausses ? Sont-ils obligatoire les proposants si un patient en envie ? Un médecin généraliste peut-il être poursuivi pour avoir fourni ou omis de fournir une thérapie alternative ? Un praticien alternatif peut-il être poursuivi pour avoir fourni ou omis de fournir des soins médicaux scientifiques traditionnels ? Les patients peuvent-ils et doivent-ils recevoir tous les soins qu’ils respectent, que la science le soutienne ou non ? Et de mon point de vue de vétérinaire, puisque les animaux de compagnie sont légalement des biens et non des personnes, y a-t-il quelconque contrôle légal ou réglementaire sur la médecine vétérinaire alternative ? Ces questions et le raisonnement derrière les poser et y répondre façonnent le paysage dans lequel nous opérons en tant que dispensateurs de soins de santé et défenseurs de la médecine scientifique, j’espère donc qu’un examen de celles-ci sera intéressant et utile.

* Nos amis de snopes.com me disent que Joe Friday n’a jamais dit cela, mais en raison de sa résonance culturelle, j’ai quand même choisi d’invoquer l’expression. Oh, j’espère que toute cette exposition à des arguments et à des considérations juridiques n’a pas nui à mon respect pour les faits ! Retour au texte.

Les références

Jesson LE, Tovino SA. Les médecines complémentaires et alternatives et la loi. Durham (NC), États-Unis : Carolina Academic Press, 2010. p. 279. Retour au texte.Ramey DW, Rollin BE. Thérapies non testées et anarchisme médical. Dans : Médecins vétérinaires complémentaires et alternatifs concernés. Ames (IA), États-Unis : Iowa State Press, 2004. p.168-9. Retour au texte.Gibbons c.Ogden, 22 U.S. 1, 78 (1824). cité dans Jesson LE, Tovino SA. Les médecines complémentaires et alternatives et la loi. Durham (NC), États-Unis : Carolina Academic Press, 2010. p. 26. Revenir au texte.Jacobson c.Massachusetts, 197 U.S. 11 (1905). cité dans Jesson LE, Tovino SA. Les médecines complémentaires et alternatives et la loi. Durham (NC), États-Unis : Carolina Academic Press, 2010. p. 26-29. Retour au texte.Cohen MH. Questions juridiques en médecine alternative : Un guide pour les cliniciens, les hôpitaux et les patients. Victoria (BC), Canada : Trafford Publishing, 2003. Retour au texte.

Auteur

Brennen McKenzie

Le Dr McKenzie a toujours poursuivi un large éventail d’intérêts tant à l’intérieur qu’à l’extérieur de la médecine vétérinaire. Après avoir obtenu un baccalauréat avec spécialisation en littérature anglaise et biologie à l’Université de Californie à Santa Cruz, il a poursuivi le rêve de devenir primatologue. Il a obtenu une maîtrise en physiologie et comportement animal et a travaillé pendant plusieurs années dans l’enrichissement environnemental et comportemental des primates en captivité. Changeant de vitesse, le Dr McKenzie a ensuite connu l’École de médecine vétérinaire de l’Université de Pennsylvanie et a commencé à travailler comme vétérinaire généraliste pour petits animaux. En essayant d’améliorer ses connaissances et de mieux éduquer ses clients, il a découvert la médecine vétérinaire factuelle et il a été président de l’Association de médecine vétérinaire factuelle. Cela a conduit à de nombreuses occasions de parler aux vétérinaires et au grand public de la médecine vétérinaire fondée sur des preuves et de certains de ses concurrents idéologiques. Le Dr McKenzie a également tendu la main au public via le blog SkeptVet, ses contributions au blog Science-Based Medicine et des entretiens avec les médias sur des sujets de médecine vétérinaire. Tout en travaillant comme praticien, parlant et écrivant, le Dr McKenzie a poursuivi sa formation post-universitaire et a terminé sa maîtrise en épidémiologie à la London School of Hygiene and Tropical Medicine en 2015. Dans ses rares temps libres, le Dr McKenzie aime lire , faire de la randonnée, jouer de la mandoline, voyager avec sa famille et s’asseoir sur le canapé avec ses chiens en regardant les colibris et les pics devant la fenêtre de son salon.

Malgré la diversité des systèmes de santé dans des centaines de pays différents, une caractéristique est quasi universelle : nous dépendons de tous de l’industrie privée pour commercialiser et commercialiser les produits pharmaceutiques. Et parce que les médicaments font partie de notre système de soins de santé, cette industrie est généralement fortement réglementée. Pourtant, malgré cette réglementation, peu de choses sont connues du public sur les coûts de développement des médicaments. Mais des données agrégées sur la recherche et le développement (RD) sont disponibles et l’industrie pharmaceutique dépense des milliards par an.

Un énorme défi auquel sont confrontés les consommateurs, les assureurs et les gouvernements du monde entier sont les coûts d’acquisition des médicaments. Sur ce point, l’industrie pharmaceutique avance un argument cohérent : il s’agit d’une activité risquée, et la mise sur le marché d’un nouveau médicament coûte cher. Selon PhRMA, le groupe de défense de l’industrie pharmaceutique américaine, il en coûte 1,3 milliard de dollars (en dollars de 2005) pour mettre un nouveau médicament sur le marché. L’industrie fait valoir que des coûts d’investissement sont nécessaires pour soutenir l’exercice pluriannuel en RD, et des risques considérables, pour répondre aux exigences requises pour les nouveaux médicaments.

Mais que se passe-t-il dans ce chiffre de 1,3 milliard de dollars ? Pour comprendre le coût d’un nouveau médicament, nous devons tenir compte à la fois du coût des médicaments qui ont été commercialisés, mais aussi du coût des échecs – ceux qui ont été abandonnés pendant le développement. Alors que la plupart des sociétés pharmaceutiques sont cotées en bourse, aucune entreprise ne produit de ventilations commercialisées des coûts de RD « par médicament », ou des quantités spécifiques dépensées pour des médicaments qui ont ensuite été avis sur le zenidol abandonnées. Pourtant, il y a eu des tentatives pour estimer ces valeurs. L’article le plus détaillé et peut-être controversé est un article de 2003 de DiMasi et al, intitulé The Price of Innovation: New Estimates of Drug Development Costs. [PDF] Les estimations de DiMasi ont fait l’objet de critiques considérables, plus récemment dans un article de Light et Warburton, intitulé Démythologiser les coûts élevés de la recherche pharmaceutique. Ils affirment que le coût médian de RD est une fraction de l’estimation de DiMasi : seulement 43,4 millions de dollars. “Big Pharma ment sur RD pour justifier des profits illicites”, un crié Natural News. Qui a raison ?

Développement de médicaments Les médicaments peuvent être développés de différentes manières, mais le modèle habituel utilisé décrit une série de phases. L’étape de développement préclinique consiste en des études préliminaires de produits chimiques qui ont été synthétisés ou isolés, et sont ensuite criblés. Ce processus peut prendre des années : identifier des pistes prometteuses, les valider, peaufiner leurs structures chimiques et mener d’innombrables études in vitro. Seule une fraction des médicaments qui s’avèrent prometteurs dans les études précliniques passeront tous aux essais cliniques. Les essais cliniques sont généralement regroupés en trois étapes, représentant une étape importante dans le développement d’un médicament. Les études de phase I sont de petites études chez des volontaires sains conçues pour aider à comprendre la pharmacologie et la pharmacocinétique de base chez l’homme : comment un médicament est administré, distribué, métabolisé et éliminé. C’est en phase II que le médicament est testé dans des groupes présentant la condition d’intérêt. Ces essais sont plus importants et peuvent être randomisés, avec plusieurs bras, évaluant éventuellement différents schémas posologiques. Les critères d’évaluation sont généralement liés aux paramètres de base d’efficacité et d’innocuité. Les études de phase III sont les plus grandes études, qui peuvent être randomisées et en double aveugle, afin d’établir l’efficacité d’un médicament contre une condition donnée. Les régulateurs comme la FDA exigent généralement un ou plusieurs essais de phase III pour soutenir une approbation de commercialisation d’un médicament. Dans les cas où les résultats réels doivent être mesurés (comme la mortalité ou la morbidité), les études de phase III peuvent être massives. (Comme celui-ci, avec plus de 18 000 participants !).

Bien que le parcours d’essai soit généralement illustré par un parcours en ligne droite, il s’agit d’une vue post hoc : un arbre peut être un modèle plus approprié. Les essais cliniques peuvent être menés à différentes doses, en traitant différents groupes de patients, en utilisant différents protocoles, afin de comprendre l’efficacité d’un médicament.

À tout moment, plusieurs médicaments peuvent être en développement, de sorte que seuls les produits les plus prometteurs peuvent avancer dans la voie de développement, car les phases de développement ultérieures entraînent une augmentation significative des coûts. Le développement d’un médicament peut être interrompu à tout moment du chemin. Les développeurs peuvent identifier des problèmes d’efficacité ou des problèmes de manque d’efficacité. Ou la pratique clinique peut changer, et tout d’un coup, les essais cliniques mesurent les mauvais paramètres chez les mauvais patients. Les décisions sont toujours prises face à des preuves incertaines sur l’efficacité et la efficacité, et pour chaque médicament qui progresse et qui finit par échouer, il se peut qu’il existe un médicament efficace qui ne s’est pas révélé prometteur et qui est revenu en arrière sur l’étagère.

Le processus de développement est laborieux et prend généralement plusieurs années entre la découverte et les essais cliniques. L’industrie pharmaceutique estime qu’il faut 10 000 molécules développées pour mettre un seul médicament sur le marché. Sans valider ce nombre (un tout autre article), il est juste de dire que le nombre de médicaments qui arrivent sur le marché est une infime fraction du nombre de produits identifiés ou synthétisés qui entrent dans le dépistage initial. Il y aura donc un investissement substantiel dans des médicaments qui n’arrivent jamais sur le marché. Sans inclure le coût des médicaments abandonnés dans les coûts des médicaments achetés, on sous-estimerait l’investissement engagé. Toute analyse doit donc également tenir compte de ce coût.

Le papier DiMasi

L’article DiMasi, du Tufts Center for the Study of Drug Development, est l’article le cité plus les coûts de développement de médicaments. Bien que la méthodologie qu’ils utilisent soit décrite en détail, certaines informations essentielles sont malheureusement (bien que peut-être compréhensibles) opaques. Les auteurs ont utilisé un échantillon des coûts des médicaments tirés de dix entreprises qui se sont portées volontaires (sur les 24 interrogées) qui étaient disposées à fournir des données sur la RD par produit chimique. Les données ont été recueillies et stratifiées par phase de développement. Seuls les coûts des médicaments d’origine (c’est-à-dire qu’ils ont développé le médicament eux-mêmes) ont été inclus. Au total, des données sur 68 échantillons ont été prélevés, et l’ensemble se composait principalement de médicaments à petites molécules, mais également de quatre protéines recombinantes, de deux anticorps monoclonaux et d’un vaccin. Aucune autre information n’est fournie, il n’y a donc aucun moyen de savoir à quel point cet échantillon est représentatif.

La méthodologie des différents calculs est assez bien détaillée, mais comme je l’ai notée, les données sous-jacentes ne sont pas fournies. Il est impossible de déterminer si ce panier de médicaments représente une juste mesure du marché. Les auteurs ont compilé les coûts réels dans la mesure du possible, ventilés par phase de développement. Une exception notable est la période de développement « préclinique » où il est difficile d’établir un lien direct entre les dépenses et un médicament spécifique qui finit par être commercialisé. Pour ce segment, ils ont déduit, à l’aide de leur propre base de données, des coûts de 121 millions de dollars par nouveau médicament approuvé.

Pour tenir compte des coûts des médicaments qui ont été abandonnés (pour une raison quelconque) au cours du développement, les auteurs ont utilisé leur propre base de données de médicaments expérimentaux pour estimer les chances qu’un nouveau médicament donné atteigne une étape de développement particulière . Mis à part une analyse détaillée de la méthodologie, examinons les deux principaux facteurs de coût de la finale qui ont fait l’objet de critiques répétées : les questions fiscales et le coût du capital.

Questions fiscales Une critique majeure du document DiMasi a été que les dispositions fiscales préférentielles pour les dépenses de RD n’ont pas été prises en compte dans l’analyse. Essentiellement, si les coûts de RD bénéficient d’un traitement fiscal préférentiel, cela devrait réduire le coût net de RD pour l’entreprise. Je n’ai pas d’idée particulière sur cette question autre que le signaleur comme celle qui a causé la controverse. Étant donné que le traitement préférentiel des dépenses de RD n’est pas propre au secteur pharmaceutique, la mesure dans laquelle cela biaise la validité de cette analyse particulière n’est pas claire pour moi. Mais je suis pharmacien, pas fiscaliste.

Le coût du capital La plus grande critique de l’article de DiMasi est probablement que les auteurs tiennent compte de ce qu’on appelle le coût du capital dans le coût de développement. En regardant les calculs, DiMasi a versé les frais remboursés par un nouveau médicament à 403 millions de dollars (dollars de 2000). Mais cela est ensuite capitalisé, sur la base du coût d’opportunité de cet investissement – à 11 %, ce qui porte le coût « total » à 802 millions de dollars. En ajustant ce coût aux dollars de 2005, nous arrivons à 1,3 milliard de dollars que la PhRMA appelle « le coût moyen pour développer un nouveau médicament ».

Le coût du capital peut être un peu déroutant à comprendre. Si je vais investir mon argent dans quelque chose maintenant, avec un gain possible sur la route, je dois prendre en compte le coût d’opportunité de quelque chose d’autre dans lequel j’aurais pu investir – mais j’ai décidé de ne pas le faire. C’est un vrai coût, car en implémentant d’investir dans une chose, vous renoncez à investir dans une autre.

DiMasi utilise un coût du capital de 11 % – c’est-à-dire qu’ils ont supposé que les développeurs de médicaments, en avançant dans le développement d’un médicament, renonçaient à des investissements qui devaient rapporter 11 %. 11 % est-il valide ? D’un point de vue d’investissement personnel, 11% semble riche. Mais le coût du capital utilisé par les entreprises dépend du risque encouru. Différentes industries ont des risques commerciaux différents. L’article de DiMasi fonde l’estimation de 11 % sur la base (en partie) des rendements historiques de l’industrie. Étant donné que la moitié du « coût » rapporté d’un nouveau médicament est basé sur le coût du capital, la valeur que nous utilisons a une influence considérable sur ce que sera le « coût » final d’un nouveau médicament. Mais est-ce que 11 % est approprié ? Beaucoup nécessitant que non – que les rendements actuels ne correspondent pas aux rendements passés et que, par conséquent, le CoC devrait être inférieur. J’ai jeté un coup d’œil à un tableau du coût du capital créé par Aswath Damodaran, professeur de finance à la Stern School of Business de l’Université de New York. Il calcule que le coût du capital de la pharma est de 8,59 %.